聚焦 具争议的“基因编辑”议题(1)

作者:麦肯锡健康 阅读:1596
去年生殖医学界 大的新闻--“基因编辑婴儿”为今年2019 年欧洲人类生殖及胚胎学会(ESHRE)年会提供了 佳的热点议题。
ESHRE开幕式主题演讲会由牛津 Wellcome 人类遗传学中心的 Ben Davies 教授主持,他就近年来 具争议的科学话题:胚系基因编辑发表了演讲。
Davies教授是一位鼠类遗传学家,致力于开发可靠的研究疾病基因修饰模型的新方法。 根据他在基因编辑工具方面的经验,他描述了这些方法的工作原理、它们在植入前胚胎 中的应用机会以及它们的局限性和缺点。
Davies教授说道,曾经将突变引入的基因是每个遗传学家的梦想。包括使用DNA模 板在内的多种方法的低效性和缺乏多功能性令人失望。
直到 1994 年,Rouet 等人在 PNAS 上第一次发表了 “分子剪刀”这一概念,即一种可以切割基因组的工具。Davies 解释说,分子剪刀是一种包含内切酶和RNA模板的结构。
其中的RNA模板可以将分子 引导到需要编辑的 DNA 位置,在那里核酸内切酶将裂解⺫的基因,从而刺激细胞的 DNA 修复机制。这种结构,现在被称为 CRISPR,它正引领基因编辑技术在老鼠和人类 身上的不断的探索和研究。
向小鼠受精卵注射 CRISPR 的视频显示,这一过程不仅需要专业知识,还是一个漫⻓(2-3 小时)的过程,如果不仔细执行,甚至可能在发育中的胚胎中引起应激。
为了避免这种 情况,Davies 教授的实验室现在使用一种“电穿孔”方法作为一种替代方法,将 CRISPR 导入小鼠的受精卵中。
与传统微注射相比,电穿孔技术不仅可将注射时间缩短至 5 秒钟,还可能使 CRISPR 试剂更有效地工作。事实上,从他的数据中可以明显看出,电穿孔技术降低了胚胎消失的百分比,并减少了突变的发生。正是将 CRISPR 引入小鼠合子的过 程中可能发生的并发症增加了将此类研究转移到人类身上的复杂性和关注度。并发症包 括但不限于标外基因突变,基因镶嵌和随机基因组重排等。

来源:本站编辑 时间:2020-03-31 18:21:56